Paris, le 20 avril 2026 - AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) a annoncé la publication d'un nouvel article sur la plateforme de prépublication medRxiv, concernant les survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) ayant reçu un traitement par masitinib à la dose de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude de phase 2b/3 AB10015. L'article, intitulé « Évaluation des survivants à long terme de la sclérose latérale amyotrophique », est accessible gratuitement en ligne sur le site de medRxiv.
Le Dr Albert Ludolph, auteur principal et professeur émérite de neurologie à l'université d'Ulm, a déclaré : « Cette analyse des survivants à long terme de l'étude AB10015 semble révéler un avantage de survie substantiel et cliniquement significatif pour les patients atteints de SLA traités par le masitinib, par rapport aux références historiques. Plus important encore, la moitié de ces survivants à long terme ont conservé une bonne qualité de vie, ce qui souligne que l'allongement de la survie ne se fait pas nécessairement au détriment de leur autonomie fonctionnelle. Des preuves confirmatoires supplémentaires seront cruciales pour transposer ces résultats prometteurs dans la pratique clinique. »
Le professeur Olivier Hermine, MD, président du comité scientifique d'AB Science et coauteur de cet article, a commenté : « Ces données de survie à 5 ans montrent que le mécanisme d'action du masitinib, qui cible l'activité des microglies et des mastocytes, pourrait bien se traduire par un bénéfice clinique significatif. Il est notamment important de noter que l’observation selon laquelle la survie à long terme semble largement indépendante de la plupart des facteurs pronostiques de la SLA à l’inclusion indique la présence d’une sous-population spécifique de patients chez lesquels l’activité des microglies et des mastocytes joue un rôle significatif. Cette compréhension mécanistique suggère qu’un nouveau biomarqueur pourrait aider à identifier les patients les plus susceptibles de répondre au masitinib, ce qui permettrait potentiellement une sélection plus précise des patients et de meilleurs résultats thérapeutiques. »
L'analyse s'est concentrée sur les patients recevant du masitinib à raison de 4,5 mg/kg/jour dans le cadre de l'étude AB10015, un essai international de phase 2b/3 randomisé et contrôlé par placebo. Cette analyse a comparé les données de survie observées à des prévisions basées sur le modèle ENCALS ainsi que des comparables historiques, démontrant ainsi le potentiel du masitinib à prolonger la survie chez les patients atteints de SLA.
Les résultats montrent des bénéfices cliniques remarquables, certains patients ayant atteint une survie nettement plus longue que celle prédite par les modèles pronostiques actuels. Le masitinib, qui est un inhibiteur de tyrosine kinase ciblant l'activité des microglies et des mastocytes dans la pathogenèse de la SLA, révèle un potentiel neuroprotecteur. De plus, l'analyse a indiqué que les survivants à long terme étaient largement indépendants des divers facteurs pronostiques de base de la SLA, suggérant l'existence d'une sous-population de patients dont l'évolution est déterminée par l'activité des microglies et des mastocytes.
Si tel est le cas, la récente découverte d'un potentiel biomarqueur plasmatique permettant de détecter l'effet du masitinib sur les microglies pro-inflammatoires pourrait faciliter l'identification précoce des patients atteints de SLA les plus susceptibles d'atteindre une survie à long terme.
L'étude AB23005 est une étude prospective, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras, menée chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Son objectif est de confirmer l'efficacité et la tolérance du masitinib (à une dose de 4,5 mg/kg/jour en association avec le riluzole) par rapport au riluzole associé à un placebo après 48 semaines de traitement. L'étude inclura 408 patients (randomisés selon un rapport 1:1) atteints de SLA, présentant une progression normale de la maladie (c'est-à-dire un déclin fonctionnel inférieur à 1,1 point par mois) et ne souffrant pas de perte totale de fonction (c'est-à-dire un score d'au moins 1 pour chacun des 12 items de l'échelle ALSFRS-R). Les patients américains recevant de l'édaravone seront également éligibles pour participer à l'étude, l'utilisation de ce médicament constituant un facteur de stratification.
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Le masitinib est un inhibiteur de tyrosine kinase administré par voie orale qui cible les mastocytes et les macrophages, des cellules essentielles pour l'immunité, en inhibant un nombre limité de kinases. Grâce à son mécanisme d'action unique, le masitinib peut être développé pour traiter de nombreuses pathologies en oncologie, dans les maladies inflammatoires et dans certaines maladies du système nerveux central. En oncologie, grâce à son effet immunothérapeutique, le masitinib peut avoir un impact sur la survie, seul ou en association avec une chimiothérapie. Son action sur les mastocytes et les microglies, et par conséquent son inhibition de l'activation du processus inflammatoire, peut avoir un effet sur les symptômes associés à certaines maladies inflammatoires et du système nerveux central, ainsi que sur la dégénérescence liée à ces maladies.
Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique spécialisée dans la recherche, le développement et la commercialisation d’inhibiteurs de protéines kinases (PKI), une classe de protéines ciblées dont l’action est essentielle dans les voies de signalisation au sein des cellules. Nos programmes ciblent exclusivement des maladies présentant des besoins médicaux non satisfaits importants, souvent mortelles avec une survie à court terme, ou rares, ou encore réfractaires aux traitements antérieurs. AB Science a développé un portefeuille exclusif de molécules et le composé phare de la société, le masitinib, a déjà été homologué en médecine vétérinaire et est développé en médecine humaine dans les domaines de l’oncologie, des maladies neurologiques, des maladies inflammatoires et des maladies virales. La société a son siège social à Paris, en France, et est cotée sur Euronext Paris (symbole boursier : AB).
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